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La terapia genética cura la sordera

05.11.2023

La terapia génica ha supuesto un gran avance en el tratamiento de la sordera congénita, permitiendo a los primeros niños oír sonidos. Investigadores chinos, junto con un equipo de científicos de la compañía farmacéutica Regeneron, han eliminado con éxito un defecto genético en el gen de la otoferlina.

Ambos grupos de científicos han desarrollado y están probando una terapia génica dirigida al gen otoferlina. Este gen, si está defectuoso, interrumpe la transmisión de señales desde las células ciliadas del oído interno al nervio vestibulococlear, que es responsable de la percepción de las vibraciones del sonido. La terapia génica busca restaurar los niveles normales de la proteína otoferlina mediante la introducción de una copia funcional del gen en las células del oído interno utilizando adenovirus modificados mediante una única inyección en la hélice.

Regeneron acaba de anunciar a mediados de octubre el inicio de ensayos de terapia génica para la sordera en niños en EE.UU., Reino Unido y Europa, y ya ha obtenido resultados alentadores. En un caso, un niño menor de dos años que recibió una inyección en un oído pudo recuperar la audición después de seis semanas, lo que fue confirmado mediante audiometría conductual y respuesta del tronco encefálico.

Los científicos chinos de la Universidad de Fudan proporcionaron información sobre diez niños que participaron en su estudio. Como resultado, se restableció la audición en cuatro niños, aunque el método no funcionó en un niño, posiblemente debido a la inmunidad al virus utilizado como agente de transmisión de genes.

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Biopelículas en jeringas para contornear 31.07.2021

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El estudio involucró cinco líneas diferentes de rellenos a base de ácido hialurónico con diferentes concentraciones. Se tomaron muestras en cuatro momentos diferentes: antes de la inyección, inmediatamente después de la inyección, un mes después de la inyección y tres meses después de la inyección.

Las muestras se inyectaron en nueve áreas diferentes de la cara; voluntarios - 27 mujeres de 18 a 55 años. El estudio no encontró ninguna evidencia de siembra asociada con la reutilización de rellenos, independientemente de la concentración y el lugar de inyección.

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